儿童生长激素缺乏症(GHD)有了新药
辉瑞(辉瑞)和OPKOHealth最近宣布，食品和药物管理局(FDA)已经接受了一份由长效人类生长激素(HGH)-一种长期作用的人类生长激素(HGH)-获得的生物产品许可证的申请。食品和药物管理局规定了2021年10月的处方药使用者收费法案(PDUFA)的目标日期。
儿童GHD是由垂体分泌的生长激素不足引起的一种严重而罕见的疾病。GHD患儿不仅矮小，而且存在代谢异常、心理社会挑战、认知障碍和生活质量差。几十年来，GHD的护理标准一直是皮下注射人类生长激素(HGH)，每天一次，以改善生长和代谢效果。对于照顾者和病人来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致不良的依从性和整体治疗效果。
颂马曲贡是一种新的分子实体，含有人类生长激素的天然序列和人绒毛膜促性腺激素(HCG)β链C末端肽(Ctp)，在N端含有一个拷贝的ctp和在C端包含两个拷贝的ctp可以延长该分子的半衰期。在美国和欧洲联盟，生长抑素已被授予作为ghd儿童和成人的孤儿药物。迄今为止，研究表明，每周一次的宿醉可以显著减少生活方式的干扰，支持患者的偏好，并提高患者的依从性。
2014年，辉瑞与维和部签署了一项全球协议，开发治疗GHD的司马曲贡并将其商业化。根据该协议，维和厅负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。各方将酌情评估其他儿童和成人治疗的可能性。
辉瑞全球产品开发公司稀有疾病首席开发官BrendaCooperstone MD说："接受我们的申请对FDA来说是令人兴奋的一步，我们的目标是为GHD儿童提供长期的每周治疗方案。如果获得批准，索马龙将有助于减轻每天向儿童、他们的亲人和照顾者注射生长激素的负担。35年来，辉瑞一直致力于改善GHD患者的预后，而索马龙是我们如何积极影响患者的生活质量和治疗依从性的另一个例子，以帮助确保这些患者能够充分发挥他们的潜力。
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结果表明，非自卑感的主要终点是：治疗12个月后，生长抑素组的最小二乘平均值(10.12cm/年)高于热那托品组(9.78cm/年)，身高生长率(cm/年)差异为0.33(95%可信区间：-0.39，1.05)。与热那托品组相比，生长抑素组6个月和12个月身高标准差评分(关键次级终点)的变化较高。另外，在6个月时，生长抑素组在另一个关键的次级终点，即高度生长率上的变化要比吉诺品组大得多。在临床环境中，这些常用的生长指标被用来衡量受试者是否有潜力赶上年龄和性别匹配的同龄人的身高增长。
在这项研究中，生长抑素的耐受性一般良好，治疗组间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度与生长激素热那托品每日一次相当。
